]获得FDA批准为突破性治疗的药物汇总

2020-2021肝癌免疫治疗药物汇总及展望(完整版)晚期肝细胞癌生存期短，治疗手段有限，靶向药物的应用实现了晚期肝癌系统性治疗的突破，免疫治疗的曙光初现则再次打开了希望之门, 但针对目前免疫药物在肝癌中使用现状及其临床数据，以及免疫药物未来的发展方向许多临床医师心存疑惑。

近日，国际顶级临床肿瘤期刊JAMA 在线发表了综述，系统介绍了近年来用于晚期肝细胞癌治疗的免疫药物和疗效数据，以及生物标志物在肝癌中的应用, 并讨论了针对部分介导肿瘤免疫抑制信号通路的药物联合免疫治疗的策略。

既往治疗捉襟见肘，免疫治疗迎来曙光肝细胞癌(HCC )是发病率和死亡率均很高的恶性肿瘤，晚期HCC 生存时间非常短，治疗手段极为有限。

以索拉非尼(sorafenib )为代表的多激酶抑制剂(mTKI)打破了全身治疗的僵局，目前获批应用于临床的靶向药物还有乐伐替尼(lenvatinib )、瑞戈非尼(regorafenib )、卡博替尼(cabozantinib )和雷莫芦单抗(ramucirumab , VEGFR2单抗)。

靶向治疗对于晚期HCC治疗具有里程碑式的意义，但其疗效仍有很大提升空间，以索拉非尼为例，推动其获批的ID期随机对照"SHARP〃研究表明，索拉非尼对比安慰剂仅仅OS延长了 2.8个月(10.7个月VS 7.9个月)⑴。

晚期HCC 亟需更加有效更多样化的治疗选择。

近几年来，针对程序性细胞死亡蛋受体（PD-1 ）和细胞毒性T淋巴细胞相关蛋白4 （CTLA-4 ）的免疫检查点抑制剂（ICB ）在恶性肿瘤治疗领域获得快速发展，目前已有ICB获批HCC的二线以上治疗，更多的ICB药物正在进行热火朝天的研发或试验中。

本文将汇总近年来用于HCC治疗的ICB和临床数据，以及能预测疗效的生物标志物的应用，并讨论针对已知的介导肿瘤免疫抑制的信号通路在HCC免疫治疗中的策略。

晚期HCC治疗ICB药物及临床数据汇总目前已经被美国FDA批准可用于晚期HCC治疗的ICB的药物主要为帕博利珠单抗（pembrolizumab , PD-1单抗）,那武尤利单抗（nivolumab , PD-1 单抗），伊匹木单抗（ipilimumab , CTLA-4 单抗）和阿替利珠单抗（atezolizumab , PDL-1单抗）。

全球已经获批的干细胞药物
目前全球只有七种干细胞药物获得审批被世界各国政府认可,主要分布在美国，韩国、欧洲、澳洲、加拿大等国家与地区
全球被审批的7种干细胞药物中，有三种是经过两国国家审批的，比如比利时的TiGenix公司研发的ChondroCelect 干细胞药物，2009年通过了欧洲EMA审批通过，2013年又通过美国的FDA的审批。

美国Osiris公司研发的Prochymal 干细胞药物，2009年通过美国FDA审批，同时在2012年又通过了加拿大HC审批通过。

韩国Medi-post公司研发的Cartistem可特立，在2012.01通过韩国FDA的审批，同时在2011已经在美国进行了临床试验，到2013年通过了美国FDA的审批，同时也通过香港卫生总署的审批通过，进入了香港。

随着各种政府不断的加大对干细胞药物的重视，尤其很多发达国家把干细胞药物提升到国家的战略高度，将会有更多的干细胞药物投放市场，由于治疗各种疾病，给各种疑难杂症的治愈提供了新的治疗机遇。

编辑：医药专家
来源：中国医药。

最新：FDA批准的抗肿瘤药物及适应症总览2023随着分子生物学的深入研究，肿瘤治疗的面貌正在逐步塑造出全新的形态。

在这个不断变革的时代里，抗肿瘤药物的研发和创新愈发引人注目。

从传统的化疗手段演进至靶向治疗、免疫疗法等新兴领域，我们见证了医学的巨大飞跃。

为了使医学专业人士、患者及其家属能够及时了解最新的抗肿瘤药物信息,我们特别整理了2023年度FDA批准的抗肿瘤药物及其适应症,将其呈现给大家。

这份汇总旨在为广大医疗从业者提供一份可靠的参考，让每一位医生都能在治疗患者时更具信心，让患者及其家属能够更清晰地了解可用的治疗选择。

让我们共同迎接肿瘤治疗领域的创新时代，为患者带来更多的曙光与希望。

在这个科技飞速发展的时代，抗肿瘤药物的不断涌现将为医学界探索更广阔的治疗领域打开新的大门。

012023.01.19药物：图卡替尼（TUkySa）+曲妥珠单抗适应症：用于治疗既往接受过氟l三D定、奥沙利粕和伊立替康为基础的化疗后疾病进展的RAS野生型、HER2阳性的不可切除或转移性结直肠癌。

2023.01.19药物：泽布替尼（Brukinsa）适应症用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL或小淋巴细胞淋巴瘤（SLLX032023.01.26药物：帕博利珠单抗（Keytruda）适应症：用于IB期（T2a>4cmXII期或IIIA期非小细胞肺癌（NSCLC）切除和粕类化疗后的辅助治疗。

042023.01.27药物：口比托布鲁替尼（Jaypirca）适应症：用于治疗经过至少两线系统治疗（包括BTK抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCLi药物:Elacestrant(Orserdu)适应症：用于在至少一线内分泌治疗后疾病进展的患有ER阳性、HER2阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌绝经后女性或成年男性。

062023.02.03药物：Sacituzumabgovitecan-hziy(Trodelvy)适应症：用于在转移性环境中接受过以内分泌为基础的治疗和至少两种系统治疗的不可切除的激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性(IHC0、IHC1+或IHC2+/ISH-)局部晚期或转移性乳腺癌患者。

临床医学中的突破性治疗靶向药物的成功案例近年来，突破性治疗靶向药物以其精确的药理作用和独特的治疗机制在临床医学中取得了显著的成功。

这些药物以特定的分子靶点为作用对象，通过干预异常信号通路或基因突变的活动，实现了对癌症、免疫疾病和传染病等疾病的高效治疗。

本文将介绍几个临床医学中的突破性治疗靶向药物的成功案例，展示其在科学研究和临床实践中的重要价值。

一、基因突变驱动的癌症治疗近年来，高通量测序技术的发展为癌症的个体化治疗提供了新的契机。

通过对肿瘤样本进行基因组学分析，科学家们发现，许多癌症的发生和发展与特定基因的突变密切相关。

如EGFR基因突变与非小细胞肺癌的发生和转移有关，HER2基因突变与乳腺癌的耐药性形成有关等。

在这些发现的基础上，研究人员成功开发出了一系列针对基因突变的靶向药物。

例如，EGFR酪氨酸激酶抑制剂吉非替尼可以通过抑制EGFR的突变表达，阻断信号转导通路，减缓非小细胞肺癌的进展。

HER2抗体药物特罗非替尼则可以专一地靶向HER2基因突变的肿瘤细胞，并通过其抗肿瘤作用抑制乳腺癌细胞的增殖。

这些突破性的靶向药物不仅大大提高了治疗效果，减少了毒副作用，而且也为其他基因突变驱动的癌症治疗提供了思路和依据。

通过不断研究和发展，相信将来还会有更多的靶向药物问世，为癌症患者带来福音。

二、免疫调节剂在免疫疾病治疗中的应用免疫疾病是由免疫系统失调引起的一类疾病，如风湿性关节炎、炎症性肠病、自身免疫性肝炎等。

传统的免疫疾病治疗主要依赖于激素和免疫抑制剂，而这些药物治疗效果有限，且副作用较大。

近年来，免疫调节剂作为一类新型的治疗药物受到了广泛关注。

免疫调节剂通过调节免疫系统的活性和功能，恢复正常的免疫调节机制，从而改善免疫疾病的症状和病程。

以抗PD-1抗体药物为例，通过与PD-1受体结合，阻断其与PD-L1、PD-L2配体的结合作用，抑制T细胞的免疫抑制信号，从而增强机体免疫系统的活性。

抗PD-1抗体药物在恶性黑色素瘤、非小细胞肺癌和肾细胞癌等肿瘤的免疫治疗中取得了显著的临床效果。

美国FDA应急批准贝特洛韦单抗（bebtelovimab）用于治疗奥密克戎毒株引起的普通型新冠肺炎美国FDA应急批准贝特洛韦单抗（bebtelovimab）用于治疗奥密克戎毒株引起的普通型新冠肺炎2021年底，世界各地再次爆发新冠肺炎疫情，此次疫情的主要原因是奥密克戎毒株的出现和传播。

面对这一新的挑战，各国纷纷采取措施以抑制疫情的蔓延。

在国际科研合作的推动下，一种新的疗法在普通型新冠肺炎治疗领域取得了重大突破，这就是贝特洛韦单抗(bebtelovimab)。

近日，美国FDA应急批准贝特洛韦单抗用于治疗奥密克戎毒株引起的普通型新冠肺炎，为全球抗击疫情提供了新的希望。

贝特洛韦单抗是一种被广泛研究的单克隆抗体，在治疗多种病原体感染方面显示出了卓越的潜力。

它通过与病毒感染人体细胞的信号分子结合，干扰病毒进一步复制和传播的过程，从而抑制病毒在人体内的生长。

在临床试验中，贝特洛韦单抗显示出在治疗奥密克戎毒株引起的新冠肺炎方面具有显著的疗效。

美国FDA的应急批准旨在加速贝特洛韦单抗在疫情中的使用，以满足高风险患者的治疗需求，尽快减少疫情造成的严重后果。

这是一项临时措施，其后续评估和监管将持续进行，以确保其安全性和有效性。

贝特洛韦单抗的应急批准给全球抗疫合作注入了新的动力。

众所周知，病毒的变异是新冠肺炎疫情中一个常见而重要的问题。

奥密克戎毒株的出现带来了更高的传染性和病毒复现能力，因此在应对该毒株引发的疫情方面，寻找新的治疗手段显得尤为重要。

与此同时，此次应急批准的目的之一是支持病毒学家和药物研发领域的合作，加快寻找针对新冠病毒变异株的治疗药物，从而缩小治疗和疫苗之间的差距。

很多疫苗可能需要时间来适应新的变异株，因此，在疫苗普及之前，及时且有效的药物治疗对于减少新冠肺炎疫情的影响至关重要。

虽然贝特洛韦单抗的批准是一项重要的进展，但我们必须意识到，这只是控制疫情的一部分。

在全球范围内，仍然需要加强疫苗接种和遵守公共卫生措施，包括戴口罩、保持社交距离和勤洗手等，以减缓病毒传播。

抗生素耐药性的基因检测获得FDA的突破性点头检测患者是否具有抗菌药物耐药基因的快速检测已获得FDA的突破性装置状态。

该指定旨在加速开发和审查可以为危及生命的疾病或不成逆转的使人衰弱的疾病提供更有效治疗的技术。

T2 Biosystems表示，其T2抗性专家组可以在3到5个小时内检测出患者血液样本中的13个抗性基因，而现在通过血培养或抗菌药物敏感性试验(AST)等常规方法获得结果需要3天或更长时间。

该公司表示，该小组预计仅在美国可供研究使用，并将于本年晚些时候在欧洲获得CE Mark用于商业用途。

在颁布发表获得FDA的突破性指定后，周二在纳斯达克上市的T2 Biosystems公司股价上涨15.4%至4.34美元，该公司专注于开发未满足医疗需求的诊断产品。

在世界卫生组织已确定抗生素耐药，其中细菌响应药品的过度使用发生变化，变得更难治疗，因为对全球健康的最大威胁之一。

该机构表示，越来越多的感染病例包罗肺炎，肺结核，血液中毒，淋病和食源性疾病变得越来越难以治疗，因为抗生素的效果越来越差。

世卫组织鼓励各国制定国家行动计划，以减少抗菌药物过度使用和滥用。

按照美国疾病控制和预防中心(CDC)的数据，美国每年至少有200万人感染抗生素，至少有23,000人死亡。

T2 Biosystems表示，由于可能需要几天的时间才能在目前的标准治疗标准下获得结果，以诊断抗生素耐药病原体引起的血流感染，因此医生可能会先了解广谱抗生素，然后才知道究竟需要什么。

新的诊断面板旨在加快诊断过程，使患者能够更快地得到针对性的治疗。

更快的诊断也可以减少不必要的抗菌药物的使用。

该技术可以检测单个血液样本的革兰氏阳性和革兰氏阴性病原体。

在该小组中确定的13个基因包罗CDC针对抗生素抗性的紧急威胁列表中列出的几个基因。

疾控中心表示，它正在努力在2019年秋季发布最新的抗生素耐药威胁报告。

T2Resistance小组是在HHS生物医学高级研究和发展办理局的帮助下开发的; 总部位于英国的Wellcome Trust慈善基金会; 和国家过敏和传染病研究所，国家卫生研究院的一部分。

出国看病，美国最新抗血液肿瘤药物Zydelig经FDA批准上市2014年7月23日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Zydelig（idelalisib）可用于治疗三种类型的血液肿瘤。

Zydelig获得批准用于治疗复发性慢性淋巴细胞白血病。

Zydelig可与Ritux an （rituximab）联合，应用于因其他共存的疾病（合并症）而适合单药Ritux an治疗的患者。

Zydelig是第五个通过突破性疗法认定的新药被美国食品和药物管理局批准，并且是第三个经此认定批准用于治疗慢性淋巴细胞白血病的药物。

此外，美国食品和药物管理局还加速批准Zydelig用于治疗复发性滤泡B细胞非霍奇金淋巴瘤（FL）和复发性小淋巴细胞性淋巴瘤(SLL)——另外一种类型的非霍奇金淋巴瘤。

根据规定，Zydelig适用于那些接受过至少2个系统治疗的患者。

“不到一年时间，我们就看到慢性淋巴细胞白血病治疗有效性方面的巨大进展，”医学博士Richard Pazdur说道，他是美国食品和药物管理局药品评价和研究中心的血液和肿瘤产品办公室主任，“Zydelig批准用于治疗CLL让我们看到了突破性疗法认定的意义，反映出美国食品和药物管理局在和企业开展合作、加快药物研发、审核和通过方面做出的努力。

美国食品和药物管理局分别在2013年11月、2014年2月和2014年4月1日，批准Gazyva (obinutuzumab)、Imbruvica (ibrutinib)和Arzerra (ofatum umab)用于治疗慢性淋巴细胞白血病。

Gazyva 和Arzerra都获得了突破性疗法认定。

与另外两种药物一样，Zydelig还获得了孤儿产品认定，因为它将被用于治疗一种罕见疾病。

220人参与了Zydelig治疗复发性慢性淋巴细胞白血病安全性和有效性的临床试验，他们被随机分配到使用Zydelig和Rituxan组或对照剂和Rituxan组。

到达初次预先指定的期中分析点时，结果显示：使用对照剂和Rituxan的患者无进展生存期大概5.5月，而使用Zydelig和Rituxan的患者无进展生存期至少1 0.7个月。

治疗转移性乳腺癌新药——甲磺酸阿贝西尼(abemaciclibmesylate)陈本川【摘要】治疗转移性乳腺癌新药甲磺酸阿贝西尼(abemaciclib mesylate)是周期蛋白依赖激酶(CDK) 4/6抑制药,由美国礼来公司(Eli Lilly and company)研发,曾用名为Bemaciclib,用于治疗激素受体(HR)阳性(HR+)及人表皮生长因子受体2(HER2)阴性(HER2-),经内分泌治疗后乳腺癌已进展或转移的成人晚期患者.阿贝西尼于2015年10月9日获得美国食品药品管理局(FDA)突破性疗法的认定,给予在HR+/HER2-乳腺癌患者中优先评审资格,2017年9月28日批准上市,商品名为Verzenio@.该文对甲磺酸阿贝西尼的非临床和临床药理毒理学、临床研究、不良反应、适应证、剂量与用法、用药注意事项及知识产权状态和国内外研究进展等进行介绍.【期刊名称】《医药导报》【年(卷),期】2018(037)006【总页数】9页(P783-784,后插1-后插7)【关键词】阿贝西尼,甲磺酸;Abemaciclib mesylate;癌,乳腺,转移性;人表皮生长因子受体2【作者】陈本川【作者单位】湖北丽益医药科技有限公司,武汉430205【正文语种】中文【中图分类】R979.1;R737.9乳腺癌是全球妇女最常见的癌症，2012年新确诊病例接近170万例。

2013年美国新确诊侵袭性乳腺癌病例约246 660例，约有40 450例患者死于乳腺癌。

2017年预计约63 410例女性确诊为原位乳腺癌，女性3种最常见癌症是乳腺癌、肺癌、支气管癌，总计约占一半；仅乳腺癌预计将占女性新发癌症的30%。

据估计，2017年将有600 920例美国人死于癌症，相当于每天约1 650人死亡。

在美国确诊的所有早期乳腺癌病例中，约30%会成为转移性乳腺癌，扩散至身体其他部位。

此外，在全部乳腺癌病例中，有6%～10%患者一开始便诊断为Ⅳ期或转移性疾病。

首创IAP抑制剂Debio 1143获突破性药物资格，一线治疗头颈癌赛诺菲CD38抗体Sarclisa获美国FDA批准，治疗多发性骨髓瘤瑞士Debiopharm 公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA ）已授予Debio 1143突破性药物资格（BTD ），结合当前的标准方案——以顺铂为基础的化放疗（CRT ），治疗确诊为先前未治疗的、不可切除性局部晚期头颈部鳞状细胞癌（LA-SCCHN ）患者。

在过去的25年里，还没有新批准的治疗方法来治疗局部晚期头颈部鳞状细胞癌（LA-SCCHN ）患者。

FDA 授予Debio 1143 BTD ，基于在西班牙巴塞罗那举行的2019年ESMO 大会上公布的具有临床说服力的II 期研究结果（NCT02022098）。

结果显示，在CRT 后18个月，与安慰剂＋CRT 治疗组相比，Debio 1143＋CRT 治疗组在主要终点——局部区域控制率有非常显著的改善（与对照组相比有21%的改善）。

此外，在2年的随访期后，与安慰剂＋CRT 治疗组相比，Debio 1143＋CRT 治疗组无进展生存率（PFS ）有显著的改善、疾病进展或死亡风险降低63%（HR ＝0.37，P ＝0.007）。

此外，Debio 1143显示出可预测和可管理的安全性，不影响标准CRT 的全面实施。

赛诺菲（Sanofi ）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA ）已批准CD38靶向抗体药物Sarclisa （isatuximab-irfc ），联合泊马度胺和地塞米松（pom-dex ），用于既往已接受过至少2种疗法（包括来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂）的复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM ）成人患者。

此次批准基于关键性Ⅲ期ICARIA-MM 研究的数据。

这是一项随机、开放标签、多中心研究，在24个国家96个中心开展，共入组307例RRMM 患者，这些患者之前已接受过多种（中位数为3）抗骨髓瘤疗法，包括至少2个连续周期的来那度胺和蛋白酶体抑制剂单独或联合治疗。

近年药物研发最热门靶点汇总1.癌症2000年后肿瘤信号⽹络被逐渐阐释、完善，⼤量的分⼦靶向药物进⼊临床研究、⾛上市场，近年针对受体酪氨酸激酶靶点如Bcr-Abl(见1.1)、VEGF/VEGFRs(见1.2)、PDGF/PDGFRs(见1.3)、EGFR/HER2(见1.5)、ALk(见1.7)已有多个药物上市，me-too品种的研发逐渐放缓，但扩展适应症、克服耐药性、优化治疗⽅案的研究还没有结束。

⽬前肿瘤信号⽹络中，FGFR(见1.4)、c-Met(见1.6)、HER3(见1.5)、Hedgehog(见1.13)等靶点吸引了不少的研究，但最热的当是PI3K/Akt/mTOR (见1.15)、Raf/MEK/ERK(见1.16)两条细胞内信号通路。

2013年FDA批准了BTK抑制剂ibrutinib，对CLL 的疗效很好，吸引了⼀些药企开发me-too/me-better药物。

涉及细胞周期调控的靶点如Aurora激酶(见1.8)、CDK(见1.9)、ChK(见1.10)也有不少新药在研，最耀眼的⽆疑是CDK4/6抑制剂，已经有三个分⼦推进到后期开发，⽽Aurora激酶和ChK抑制剂则⼤多在早期临床失败。

针对DNA 损伤修复的PARP(见1.11)的药物研发也回暖，⽽针对蛋⽩-蛋⽩相互左右的新靶点如Bcl-2(见1.12)、MDM2(见1.14)、IAP也有多个分⼦进⼊临床研究。

特别值得⼀提的是表观遗传调控剂，早年发现的阿扎胞苷、地西他滨等被证明为DNA甲基转移酶抑制剂，⽬前研究得最多的是HDAC抑制剂(见1.17)，表观遗传的其他靶点如组蛋⽩赖氨酸甲基转移酶EZH2、组蛋⽩H3甲基转移酶DOT1L、溴结构域蛋⽩BET等也开展了⼤量基础研究。

近来抗癌领域最耀眼的⽆疑是免疫疗法，调节CTLA4、PD1/PDL1、4-1BB、OX40、CD27等免疫检查点(见1.18)可以激活T 细胞免疫应答，⽽基因⼯程修饰的CAR、TCR T细胞的应⽤更是标志着个性化免疫治疗时代的到来。

2020年7月FDA批准新药概况作者：来源：《上海医药》2020年第19期2020年7月，FDA批出4个新分子实体和2个新生物制品，分别为镇静剂Byfavo（瑞马唑仑）、新型HIV治疗药品Rukobia（fostemsavir）、抗癌药Inqovi（cedazuridine+地西他滨）、治疗头虱药Xeglyze（abametapir）、消除脂肪团药物Qwo（溶组织梭菌胶原酶）和治疗B细胞淋巴瘤药物Monjuvi（tafasitamab-cxix）。

1 Byfavo（瑞马唑仑）Byfavo为冻干粉，被批准用于成年患者接受持续30 min或更短时间的程序性镇静的诱导和维持，如结肠镜检查和支气管镜检查的侵入性医疗程序。

Byfavo是一种起效和失效迅速的苯二氮？类药物，是一种GABA（γ-氨基丁酸）激动剂，作用于GABA受体，特别是GABA- A型受体。

瑞马唑仑结合了2种麻醉药物midazolam（咪达唑仑，作用于GABA受体）和remifentanil的（瑞芬太尼，器官独立代谢）特性。

2 Rukobia（fostemsavir）Rukobia为口服缓释片，获“突破性药物”和“快速通道”资格以及“优先评审”地位，被批准联合其他抗逆转录病毒（ARV）药物，用于治疗曾尝试过多种HIV疗法（HTE）、并且由于耐药/不耐受或安全性的考虑而对其当前ARV方案治疗失败的多重耐药HIV-1成年感染患者。

fostemsavir是一种首创的“first-in-class”HIV-1附着抑制剂，是temsavir的一种前药，通过口服后，fostemsavir可转变为temsavir，然后被吸收并通过直接附着在病毒表面糖蛋白120（gp120）亚基发挥抗病毒作用。

通过与病毒上的这个位置结合，temsavir可阻止HIV病毒附着到宿主免疫系统CD4+ T细胞和其他免疫细胞上，并防止HIV病毒感染这些细胞并增殖。

由于Rukobia是第一個针对病毒周期中第一步（附着）的抗逆转录病毒疗法，因此对其他种类的抗逆转录病毒药物没有显示出耐药性，这可能帮助对大多数其他药物产生耐药性的HIV感染者。

·药讯荟萃·2020年6月FDA批准新药概况2020年6月，FDA批出2个新分子实体和1个新生物制品，分别为治疗脊髓灰质炎药物Uplizna （inebilizumab-cdon）、治疗小细胞肺癌药品Zepzelca （lurbinectin）和治疗长链脂肪酸氧化代谢病药品Dojolvi （triheptanoin）。

1 Uplizna（inebilizumab-cdon）Uplizna为注射液，获“突破性药物”和“孤儿药”资格，被批准用于治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体呈阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成年患者。

NMOSD 是一种罕见的中枢神经系统自身免疫性疾病，其中80%的患者体内存在AQP4的自身抗体，这些自身抗体主要与中枢神经系统的星形胶质细胞相结合，引发对视神经、脊髓和大脑中保护神经的髓鞘的攻击。

患者出现的症状包括视力丧失、瘫痪、神经痛、甚至呼吸衰竭。

每次NMOSD 攻击都会导致进一步的伤害和残疾，目前还没有可以治愈这一疾病的疗法。

Uplizna是该疾病的第二种批准的治疗方法。

Uplizna是一款对CD19具有高度亲和力的人源化单克隆抗体，CD19表达在多类B细胞上，其中包括分泌抗体的成浆细胞和浆细胞。

通过与CD19抗原结合，Uplizna 能够迅速将这些细胞从血循环中清除，从而降低自身抗体的产生，缓解患者症状。

Uplizna是目前第一个被批准用于治疗抗AQP4抗体阳性的NMOSD成年患者的B细胞耗竭剂。

Uplizna的批准是基于一项全球性、随机、双模拟、安慰剂对照的临床试验的研究结果，在这项研究中，230名患者随机接受了Uplizna单药疗法或者安慰剂的治疗。

这些患者包括213名AQP4抗体阳性的NMOSD患者。

试验结果表明，Uplizna达到试验的主要终点，在抗AQP4抗体阳性患者中，与安慰剂相比将NMOSD发作的风险降低77%，在接受治疗6个月之后，89%的抗AQP4抗体阳性患者没有出现疾病发作，对照组的这一数值为58%。

2021年美国FDA批准上市的新药简介2021年美国FDA批准上市的新药简介2021年是全球新冠疫情持续肆虐的一年，同时也是医药领域技术创新与发展的重要年份。

美国食品药品监督管理局（FDA）作为全球最重要的药物监管机构之一，在2021年批准了许多新药的上市，为患者提供了更多治疗选择和希望。

在本文中，我们将简要介绍几种在2021年获得FDA批准上市的新药，它们在不同领域具有重要的临床意义。

1. Aducanumab（阿杜珊姆）Aducanumab是生物技术公司Biogen研发的一种治疗阿尔茨海默病的单克隆抗体药物。

阿尔茨海默病是一种神经退行性疾病，患者常伴有记忆力丧失和认知功能下降。

Aducanumab通过针对阿尔茨海默病的关键蛋白质β-淀粉样前体蛋白（β-amyloid）进行结合并清除，从而阻止病情进展。

这是首个获得FDA批准的治疗阿尔茨海默病的药物，为该病患者提供了新的治疗选择。

2. Molnupiravir（莫纳匹韦）Molnupiravir是一种由Merck与Ridgeback Biotherapeutics合作开发的口服抗病毒药物。

它被广泛应用于治疗新冠病毒感染，通过抑制病毒RNA复制的关键酶RNA号渡酶（RNA-dependent RNA polymerase）来阻止病毒复制。

Molnupiravir显示出在减少病毒载量和缩短临床症状持续时间方面的积极效果，被认为是一种潜力巨大的抗病毒药物。

3. Brexucabtagene autoleucel（布雷携带CAR-T细胞疗法）Brexucabtagene autoleucel是一种新型CAR-T细胞疗法，由百时美施贵宝公司开发，并用于治疗一种名为B细胞淋巴瘤的血液癌症。

该疗法采用患者自身的T细胞经基因改造后再输回患者体内，通过激活患者的免疫系统来攻击癌细胞。

布雷携带CAR-T细胞疗法的获批上市标志着个体化免疫疗法正式进入临床实践，为血液肿瘤患者带来了新的治疗机会。

创新药专利成功案例
1. Gilead Sciences: 创新药专利的成功案例之一是Gilead Sciences的Sovaldi（sofosbuvir），一种用于治疗慢性丙型肝
炎的革命性药物。

该药物于2013年获得FDA批准，成为丙肝治疗的重要突破。

Sovaldi的专利保护促使Gilead Sciences赢
得了市场垄断地位，并创造了巨大的销售收入。

2. Pfizer: Pfizer的创新药物专利也取得了显著成功。

例如，他
们的Viagra（西地那非）是一种用于治疗男性勃起功能障碍的药物。

Viagra的专利保护帮助Pfizer在市场上建立了强大的品牌，并在20多年的时间里成为畅销药物。

3. Roche:Roche是一家全球领先的生物制药公司，在创新药物
专利方面也取得了巨大成功。

他们的癌症药物Herceptin（曲
妥珠单抗）是一种用于治疗HER2阳性早期和晚期乳腺癌的靶向疗法。

该药物的专利保护使Roche能够独享市场，并成为
世界上最畅销的抗癌药之一。

4. Novartis: Novartis也是一家世界领先的制药公司，他们的创
新药物专利也取得了显著成就。

例如，他们的白血病药物Gleevec（伊马替尼）是一种靶向治疗药物，用于治疗慢性髓
细胞白血病和胃肠道间质瘤。

该药物的专利保护使Novartis能够在市场上独享优势，并创造了可观的销售收入。

这些都是创新药专利方面的成功案例，这些专利保护鼓励制药公司进行大规模的研发投资，并为他们带来了巨大的商业回报。

同时，这些药物也为患者提供了突破性的治疗选择，改善了他们的生活质量和健康状况。

多发性硬化症药治疗奥瑞珠单抗获FDA突破性疗法认定黄世杰
【期刊名称】《国际药学研究杂志》
【年(卷),期】2016(43)2
【摘要】罗氏药厂宣布其治疗原发进展型多发性硬化症的奥瑞珠单抗（ocrelizumab）获FDA突破性疗法认定。

此症占多发性硬化症患者的10%,其特征是有明显残疾进展,而无明显的复发或缓解期,目前无批准的有效治疗药物。

奥瑞珠单抗是人源化单抗,选择性地靶向CD20阳性B淋巴细胞。

此细胞与多发性硬化脱髓鞘疾病中髓磷脂和轴突损伤密切相关。

【总页数】1页(P377-377)
【关键词】多发性硬化症;FDA;瑞珠;脱髓鞘疾病;轴突损伤;蛋白结合;人源化;髓磷脂;有效治疗药物;临床前研究
【作者】黄世杰
【作者单位】
【正文语种】中文
【中图分类】R744.51
【相关文献】
1.中国原研抗癌药突破性疗法获美国FDA认定 [J], ;
2.FDA授予治疗成人转移性和局部晚期不能手术的皮肤鳞癌新药赛米单抗突破性疗法认定 [J], 黄世杰
3.FDA批准Elan公司多发性硬化症治疗药那他珠单抗重回市场 [J],
4.FDA批准那他珠单抗用于治疗多发性硬化症 [J],
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治疗套细胞淋巴瘤及慢性淋巴细胞白血病新药--依鲁替尼（ibrutinib）陈本川【摘要】ibrutinib(暂译名：依鲁替尼)为美国食品药品管理局(FDA)首次加速批准上市的抗癌新药，治疗罕见的侵袭性血癌套细胞淋巴瘤(MCL)，后又扩大适应证，用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)。

该文对依鲁替尼非临床及临床药理毒理学、临床研究、适应证、剂量与用法、用药注意事项、不良反应及知识产权状态和国内外研究进展等进行介绍。

【期刊名称】《医药导报》【年(卷),期】2014(000)010【总页数】3页(P1336-1338)【关键词】依鲁替尼;淋巴瘤,套细胞;白血病,淋巴细胞,慢性【作者】陈本川【作者单位】湖北丽益医药科技有限公司，武汉 430205【正文语种】中文【中图分类】R979.1Ibrutinib(暂译名:依鲁替尼)是一种口服的布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制药,中文化学名为1-[(3R)-3-[4-氨基-3-(4-苯氧基苯基)1H-吡唑并[3,4-d]嘧啶-1-基]-1-哌啶基]-2丙烯-1-酮。

由美国塞莱拉基因技术公司(Celera Genomics)于2007年首先研制,转让给加州的Pharmacyclics公司开发,2011年,强生公司的子公司杨森制药(Jassen)参与合作开发。

该药通过与靶蛋白BTK活性位点半胱氨酸残基(Cys-481)选择性地共价结合,不可逆地抑制BTK,从而有效地阻止肿瘤从B细胞迁移到适应于肿瘤生长环境的淋巴组织。

美国食品药品管理局(FDA)于2013年11月13日加速审批依鲁替尼上市,剂型为140 mg胶囊,商品名Imbruvica®,用于治疗套细胞淋巴瘤(mantle cell lymphoma,MCL),此疾病常见于中老年,是一种罕见但进展迅速的非霍奇金B细胞淋巴瘤(non-Hodgkin's lymphoma,NHL),依鲁替尼是FDA继2006年批准硼替佐米(bortezomib,Velcade®)和2013年来那度胺(lenalidomide,Revlimid®)之后,批准的第3个用于此适应证的药物。