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预后研究的设计与评价优秀课件

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预后研究的设计与评价【共92张PPT】

预后研究的设计与评价【共92张PPT】

二、基本概念
❖ 疾病的自然史 ❖ 临床病程 ❖ 预后 ❖ 预后因素
疾病自然史（natural history of disease）： 指在不加任何人为因素的干预下，疾病发生 发展，直至最终结局的全部过程。此过程主要 包括生物学反应期，临床前期， 临床期，结 局。
疾病的自然史研究是预后研究的重要组成部 分，是本底研究。
危险性 危险因素
年龄
男性 吸烟
高血压
高血脂症
糖尿病
预后 预后因素
年龄
女性 吸烟
低血压
梗塞的部位
充血性心力衰竭 室性心律紊乱
影响疾病预后的因素
❖ 疾病自然史 ❖ 致病因素方面 质量与数量 ❖ 患者体质 ❖ 患者病情 ❖ 诊疗情况
预后因素
病情、诊治时间 病程、合并症
年龄 性别
个性特征 身体素质
预后
各疾病所特有 的因素
5年累积生存率
100%
慢性粒细胞白血病
（累
计生 1952 6 5 4 0 0 0 0 0 0 0 0 存率） 研究疾病自然史对预后研究的意义
无症状的裂孔疝，无症状结肠息室预后好，可称非疾病，让病人得到安心。
20％，严重影响结果真实性。
死亡（death）生命活动的终结，是机体作为一个整体功能的永久性停止。
社会经济地位
家庭因素
在预后研究中个体与群体的关系
1、个体的预后与多种因素相关，个体间差异很大。
机体基本素质，致病因素的致病力强弱，接受暴露的剂量 大小，患病后获得治疗的早晚与正确否，经济、社会、心理 等因素均影响预后结局。 2 进行预后的群体研究可以使预后结局的差异概率化，从 而掌握个体预后的发生发展的趋势。
研究疾病自然史对预后研究的意义

预后的分析与评价课件

预后的分析与评价课件

案例三：糖尿病患者的预后分析
总结词
糖尿病患者的预后分析主要关注患者的血糖控制情况、并发症发生率和预期寿命。
详细描述
通过对糖尿病患者的血糖水平、糖化血红蛋白、血脂水平等因素进行分析，评估患者的血糖控制情况。同时，结 合患者的慢性并发症（如心血管疾病、肾脏疾病等）的发生率、死亡风险和预期寿命等方面的评估，综合评价患 者的预后状况。
总结词
慢性疾病患者的预后分析主要关注患者的病情控制情况、生活质量和社会适应能力。
详细描述
通过对慢性疾病患者的生理功能、心理状态、生活习惯和社会支持等因素进行分析，评估患者的病情 控制情况和生活质量。同时，结合患者的生活能力、工作能力和社会适应能力等方面的评估，综合评 价患者的预后状况。
感谢观看
THANKS
常用预后模型介绍
Kaplan-Meier模型：非参数统计方 法，常用于生存分析，能处理数据中 的删失情况。
Proportional Odds Model：用于 有序分类结局的模型，假设风险比例 与时间无关。
Cox比例风险模型：半参数模型，适 用于描述生存时间与协变量的关系， 能处理多因素对生存时间的影响。
预后分析的步骤与方法
01
02
03
04
数据收集
收集患者的临床资料、病理学 检查结果、实验室检查结果等
。
风险评估
根据收集的数据，评估患者的 疾病风险和预后情况。
制定治疗方案
根据风险评估结果，制定个性 化的治疗方案。
预后监测
定期对患者进行随访，监测病 情变化和治疗效果，及时调整
治疗方案。
02
预后模型的建立
农业领域
评估作物的生长状况和预测产量，为农民制 定种植计划提供参考。

第十三章-疾病预后研究设计与评价 ppt课件

第十三章-疾病预后研究设计与评价 ppt课件
第十三章
疾病预后研究与评价
PPT课件
1
第一节
影响疾病预后的因素
PPT课件
2
一、预后（Prognosis）的概念
所谓疾病的预后是指疾病发生后，对将来发展为
各种不同后果（痊愈、复发、恶化、伤残、并发症或
死亡等）的预测或事前估计，通常用概率表示。
（它是对疾病未来过程的一种预先估计，如当某人感染 HIV后，其后发展为AIDS的概率有多大，其后其生存与死亡的 概率各有多大，整个过程所经历的时间长短等）
4、转归（结局）（outcome）
不同的疾病在经过上述过程后会走向不同的结局，且
同一种疾病在不同的患者身上其结局也会不同→或痊愈或
致残或死亡。
PPT课件
6
（二）临床病程（clinical course）
临床病程即疾病的临床期，是指疾病开始出现
症状、体征直到最后结局所经历的全过程。
临床病程是疾病在医疗干预条件下的演化过程。
3、随访和失访
随访工作应组织严密，使失访率降低；随访期限视疾
病病程而定。
PPT课件
17
三、疾病预后的判断指标
1、病死率（case fatality rate）
某病患者中死于该病者的比例。
（短病程，易死亡疾病） 2、治愈率（cure rate）
3、有些因素对发病和预后有相似作用，即 某种因素既可是某病的危险因素，又是该病的预 后因素。
PPT课件
10
健康
急性MI发作
结局(缓解、死亡、心绞痛)
危险因素
预后因素
年龄（中老年） 年龄（50岁以上者预后差）
男性
女性较差
高血压
低血压性休克
吸烟
充血性心衰

预后研究

预后研究
20
（3）结局指标(终点指标 endpoint)
最客观是“死亡”，硬指标 预后研究并非均以死亡为结局
其它结局可包括致残、脏器功能衰竭、疾病缓解 阳性结局必须有一个明确和客观的定义，eg: 心功
能不全、心肌梗塞、残疾、TIA
21
病例-对照研究
(Case-Contቤተ መጻሕፍቲ ባይዱol Study)
选择疾病不同结局(死亡) 人群作为病例组， 仍存活的人群作为对照组，调查两组人群过去暴 露于某种可能预后因素的比例，判断暴露的预后 因素是否与疾病结局有关联及其关联程度大小的 一种观察性研究方法。
18
研究预后因素注意几方面因素
人口学和社会学因素：如性别、年龄、种族、职业 、受教育程度、经济状况；
生活习惯与嗜好：如烟、酒、茶，饮食习惯等； 疾病的亚型、症状、实验室检查和其它辅助检查结
果； 各种治疗措施(混杂） 各种并发症等
19
(２) 随访时间
预后研究需要随访时间，因为时间代表着预后（如以死亡为研 究结局，活1年与活10年预后显然不同） 观察的终止时间：指整个研究可以得出结论的时间（与暴露结局的联系强度、潜伏期长短有关）随访时间必须足够长，使 大部分病人有足够时间出现阳性结局 如何确定？根据疾病自然史或病程了解疾病结局发生的时间后 来确定追踪时间长短（需要专业知识) 随访的间隔与次数：依结局出现的速度、研究的人力、物力等 条件而定（一般慢性病1-2年/次）
病例-对照研究不能计算时间生存率
22
Case control study
Exposure
? ?
Disease Controls
Retrospective nature
23
Example
研究那些因素影响AMI时发生不同心律失常。 究MI预后，以室性心律失常作为疾病终点指标，收集有室性

预后的研究与评价

预后的研究与评价

三、疾病的自然病史
• 疾病的自然史(natura1 history)是指不给 任何治疗或干预措施的情况下,疾病从发 生、发展到结局的整个过程。
• 疾病的自然史包括四个时期:
–1.生物学发病期(biologic onset) –2.亚临床期(subclinical stage) –3.临床期(clinical stage) –4.结局(outcome)
– 某些自限性疾病如上呼吸道病毒感染,勿需治疗也可自愈,预 后良好,同样是病毒感染如艾滋病和重症肝炎,预后就很差; 败血症虽然病可采用有效抗生素治疗而痊愈,但运动神经元 疾病肌萎缩侧束硬化虽发展缓慢,但无有效治疗,预后很差, 最终都因呼吸麻痹并发肺部感染死亡;霍奇金病的预后和病 理类型有关,淋巴细胞为主型预后最好,5年生存率为94.3%, 而淋巴细胞削减型预后最差,5年生存率仅27.4%。
3、患者的病情通常病情与预后密切相关,病情重 者,预后较差。
4、患者身体的素质 包括年龄、性别、营养状 况免疫功能等。
5、医疗条件医疗条件的优劣。
6、社会、家庭因素如医疗制度、社会保险制度、 家庭成员之间关系、家庭经济情况、家庭文 化教养、患者文化教养及心理因素。
第二节 疾病预后评定指标
• 1.病死率(case-fatality rate) • 2.治愈率(cure rate)系指患病治愈的患者
四、临床病程
• 临床病程(clinical course)是指疾病的临床期,即 首次出现症状和体征,一直到最后结局所经历 的全过程 。
• 特点
–可经历各种不同医疗干预措施。 –医疗干预措施可改变疾病病程。
• 病程可以因受到医疗干预(包括各种治疗措施)而发生改 变,从而使预后发生改变。在病程早期就采取积极医疗干 预措施,往往可以改善预后,在病程晚期进行医疗干预措 施的效果就不那么明显,疾病预后就比较差。

临床疾病预后研究的设计与评价

临床疾病预后研究的设计与评价
• 就某一个体来说其预后的差异是十分显 著的。（机体基础素质差别，致病因素 致病力强弱，接受暴露的剂量大小，患 者获得治疗的早晚与正确与否，以及经 济的、社会的、心理因素影响）
• 预后研究必须有一定数量的患病个体为 基础，进行群体研究，从群体现象中了 解各种转归发生的概率。
• 医师和病人最需要了解某一具体病例的 预后如何，这就要将群体中所得到的数 据转变为个体的各种预后发生的概率。
（二）评价指标
1.预后指标
（1）5年生存率（five-year survival rate）
• 从病程某时点开始，一般多以治疗结束 时起算，存活满5年的病人在全体观察病 人中所占的百分率。
• 主要用于肿瘤等需较长时间观察才能判定结 果的病种。
• 公式：
5年存活率=存活5年人数/观察总病例数 ×100%
SnPo=nPo[1q0 / (1P0 ×1N0 ) + 1q1 /(1P1 × 1N1 )+···1qn-1 / (1Pn-1 ×1Nn-1）]1/2
式中SnPo为n年生存率nPo的标准误：
nqx=1-nPx 如 1q0 = 1- 1P0， 1q1= 1- 1P1 ， 余类推，nNx为相应组的人数。
以微生物为病原的或感染性疾病为例来进 行说明。
2.临床前期（preclinical duration） 病人开始有病理改变至临床症状出现前
的一段过程。 3.临床期（clinical duration）
指具有临床症状与体征的过程。
四.结局（outcome)
•指疾病发展到最终的结果。一般分为痊愈、 死亡、病残（后遗症）等。
• 优点：方法简便，在病例较多时误差不 大，结果较满意。
• 缺点：（1）例数较少时会出现后一年的 生存率比前一年高的不合理现象；

第八章：疾病预后研究与评价

第八章：疾病预后研究与评价
若不了解，判断可能偏离甚远
现代医学要求对疾病预后判断
临床经验
专业知识
患者的疾病特征
预后文献提供的科学证据
使预测结果尽可能接近患者的真实结局
进行综合性判断和估计
预后因素(prognosis factors)
凡影响疾病预后的因素都可称为预后因素
。若患者具有这些因素，在疾病过程中，会影
响某种结局的发生概率。
»会发生心衰吗？
»生活质量会受到什么影响？
预后问题
• 间接预后问题（医生考虑）
■ 40岁、男性、无症状单纯性房颤。
✓（脑栓塞、心衰）预后如何？
✓需要预防性抗血栓治疗吗？
✓何时抗血栓治疗预后最好？
■ 70岁老年病人，偶然发现慢性淋巴细胞性白血病
预后问题包括四方面
疾病会发生什么样的结果？(定性)
发生不良结果的可能性有多大？(概率)
或调查得到的数据对生存时间进行分析和推断，
研究生存时间和结局与众多影响因素间关系及
其程度大小的方法，也称生存率分析或存活率
分析。
❖常以随访时间为横坐标，生存率为纵坐标作
图，即为生存曲线。
相同生存率的不同预后过程
生存率的计算方法
• 直接法：
• Kaplan-Meier分析法：该方法属于非参数法，是用乘积极限法估计生存
第三步：评价预后证据
评价研究结果的真实性（Validity)
1.病例是否经过认真确定并具有代表性，是否处于 病程的相同阶
段，通常是病程较早的阶段；
2.随访时间是否足够长，是否所有研究对象都随访到，并且随访完
整；
3.是否叙述了判断结局的客观指标和采用盲法判断结局；
4.如果研究亚组中有不同的预后结果，该结论是否可靠。

疾病预后研究的设计和分析方法

疾病预后研究的设计和分析方法

选择恰当的研究策略
• 在临床流行病学的研究策略中，最常用于疾病预后研
究的是队列研究（cohort study）。
• 由于队列研究有一段足够长的随访时间，它可以
• 清晰地显示疾病的时间生存率，如系统性红斑狼疮的1年、5 年、10年生存率，狼疮性肾炎5年、10年肾脏存活率等； • 也可以较客观地确定研究因素对预后的影响。
横断面的研究。例如，强直性脊柱炎的临床横断面
研究发现，强直性脊柱炎患者中髋关节损害者占百 分之几（患病率）。 • 中山大学医学院学生中近视眼的患病率：
近视眼人数/总学生人数
发病率与患病率
• 发病率：指某一特定人群在某一特定时间内新发生该疾病
的病人数，发病率的计算常常运用在临床随访研究，在临 床研究中，复发率、病死率、病残率等的计算也多是用发 病率的计算方法，只是名字不一样而已。
• 医生接诊病人，作治疗决策时，需要根据疾病的诊断
和临床指标，判断其预后，以选择恰当的治疗方案。
• 如狼疮性肾炎WHO病理分型为IV型者，肾脏预后比较差，提
示需要积极治疗；
• 狼疮性肾炎肾功能不全者，超声影像学显示肾脏缩小者肾功
能恢复的几率甚微，提示保守治疗为主。
疾病预后因素的分析，实际上也是一种因果关系的推导。即在某 一疾病中，寻找哪些因素会影响疾病的结局。
• 因此，首先要确定研究因素和结局因素，并记录随
访的时间，这是队列研究的三大基本要素：
（随访时间） 暴露与否
结局
确定研究的结局（outcome）：
• 即随访的终点（endpoint），又称阳性结局。 • 根据具体的研究，确定结局的定义。
• 最客观的结局是死亡，其它的结局可包括致残、脏器功能衰竭、 疾病的缓解等。 • 只要研究的结局与研究的主题相呼应就可以，关键在于阳性结 局必须有一个明确和客观的定义，如果阳性结局的判断受主观 因素的影响，必须采用盲法。

临床疗效及疾病预后研究ppt课件

临床疗效及疾病预后研究ppt课件

科学研究证据
阿司匹林对急性心肌梗死的疗效
阿司匹林对冠心病心肌梗死的疗效直至80年代初期仍有较大 争论。
欧美等多国组织了多中心临床试验，观察了17000 例病人，结果证实口服阿司匹林 (162．5mg／d×4 周)可显著降低AMI患者发生心肌梗死后35天的病 死率，减少非致命再梗死。
1988年，ISIS-2多中心临床试验结果发表以后，在世界范围 内开始广泛使用阿司匹林治疗AMI，使用率高达70％-80％， AMI临床治疗水平无疑大大提高。
随机≠随便
盲的原则
减少信息偏倚
重复原则
二、临床疗效研究的特点
首选临床试验。 （一）具有实验性研究的特性：设计时应遵循 四大原则 （二）研究对象具有特殊性 （三）要考虑医学伦理学问题
（四）要科学评价临床疗效
二、临床疗效研究的特点
首选临床试验。 （一）具有实验性研究的特性：设计时应遵循 四大原则
（二）研究对象具有特殊性
（8）资料收集与分析 治疗随访 资料分析：定量资料选择均数及t检验或方差分
析，分类资料选择χ2检验及计算率差或率比等
出现结局 a c a+c 未出现结局 合计 b a+b d c+d b+d a+c+b+d
实验组 对照组 合计
应先明确试验组、对照组某事件发生率 有多大，然后进行统计学检验看两组疗效差 异有无统计学意义。还可计算以下指标。 ① 相对危险度 （relative risk，RR）
2、特点
3、实验步骤 （1）制定实验计划 （2）确定研究人群 选择研究对象的原则：
受试者应能获得健康效益
诊断标准明确，应有入选和排除标准
尽可能选择症状和体征明显的研究对象
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例：比较风湿性心脏病单纯二尖瓣狭 窄与联合瓣膜病变的预后时，可用 心力衰竭，心房纤颤，病死率作为 终点观察指标。患者在入组时均不 应有心力衰竭，心房纤颤或此类并 发症的即往史。
❖ 疾病预后研究对象：某疾病各种结局发生概 率及其影响因素
❖ 疾病预后研究意义：
❖ 帮助临床医师作出正确的治疗决策； ❖ 通过研究疾病预后的影响因素，有助于改变疾病的
结局 ❖ 可以从疾病预后研究中评价某些干预措施的临床效
果。
二、基本概念
❖ 疾病的自然史 ❖ 临床病程 ❖ 预后 ❖ 预后因素
疾病自然史（natural history of disease）： 指在不加任何人为因素的干预下，疾病发生 发展，直至最终结局的全部过程。此过程主要 包括生物学反应期，临床前期， 临床期，结 局。
素。 ❖ 预后因素：在已经患病的病人中与疾病结局有关的
因素。 2、 发生概率 ❖ 危险因素：一般预计的是低概率事件
( 1/100,1/10000) ; ❖ 预后因素：描述相对频繁的事件
3. 结果： ❖ 危险因素- 计数是否疾病的发生 ; ❖ 预后因素- 预计疾病的各种结局 。
（死亡,并发症，残废，痊愈等〕
预后研究的设计与评价优秀课 件
临床预后问题
医生无时无刻不在考虑 病人、家属十分关心
1. 病人或家属提出
病情是否严重？
能否避免急性期死亡？
急性心梗
能活多少年？ 会猝(cù )死吗？
会发生再梗塞吗？
会发生心衰吗？
生活质量会受到什么影响？
2. 医生考虑
40岁、男性、无症状单纯性房颤。
（脑栓塞、心衰）预后如何？ 需要预防性抗血栓治疗吗？ 何时抗血栓治疗预后最好？
70岁老年病人，偶然发现慢性淋巴细胞性白血病
3.早期筛查结果对预后的影响 --是否需要进行？
筛查腹主动脉瘤对其预后的影响， 需要了解4cm的腹主动脉瘤预后如何？ 不治疗是否会继续扩大？经历多长时 间可能发生破裂？
疾病预后包括四方面问题
疾病会发生什么样的结果？（定性）
发生不良结果的可能性有多大？（概率） 什么时间会发生？（定时） 受哪些因素影响？
预后因素（ prognostic）：是以病人和潜 在病人为研究对象，观察在整个疾病发 生发展的全过程中，有关能影响病情发 展的因素。
❖ 良性预后因素：能避免或减少疾病发生， 减少病情，缩短病程能改善预后的因素。
❖ 恶性预后因素：促进病情加重，病程延 长的因素。
预后因素与危险因素的区别
1、 概念 ❖ 危险因素：作用于健康人，能增加患病危险性的因
疾病的自然史研究是预后研究的重要组成部 分，是本底研究。
研究疾病自然史对预后研究的意义
➢ 早期诊断、早期治疗疾病，改善疾病的预后。 ➢ 判断治疗效果，即预后的好坏。 ➢ 对于一些尚无有效治疗措施的疾病，如艾滋病、病
毒性肝炎，它们的预后研究主要是研究自然史。
❖ 临床病程（clinical course）指疾病的临床期，即 首次出现症状和体征一直到最后结局所经历的全过 程，其中可经历各种不同的医疗干预措施。
病情、诊治时间 病程、合并症
年龄 性别
个性特征 身体素质
预后
社会经济地位 家庭因素 各疾病所特有 的因素
在预后研究中个体与群体的关系
1、个体的预后与多种因素相关，个体间差异很大。 机体基本素质，致病因素的致病力强弱，接受暴
露的剂量大小，患病后获得治疗的早晚与正确否， 经济、社会、心理等因素均影响预后结局。 2 进行预后的群体研究可以使预后结局的差异概率 化，从而掌握个体预后的发生发展的趋势。
4. 两者的关系: （1)某因素只是危险因素，与预后关系不大。
例：吸烟是肺癌产生的重要危险因素，但并不是肺 癌发生后肿瘤阶段的重要预后因素。 （2）某因素是某疾病的预后因素，而与该疾病的发 生无关，不是该病的危险因素。 （3)某因素可同时是危险因素又与预后有关（即预后 因素）。 例：急性心肌梗塞危险和预后因素的区别。
❖ 不完全康复（incomplete recovery）是指疾病发 展过程结束于机体依赖代偿活动稳态，使机体内外 平衡关系基本恢复的状态。但机体适应环境的能力 降低，一旦环境因素改变或体力、精神负荷增加， 可因代偿失调而致疾病再现。
❖ 死亡（death）生命活动的终结，是机体作为一 整体功能的永久性停止。
健康 急性心肌梗塞发作 结局：死亡，恢复，再梗死
危险性 危险因素
年龄 男性 吸烟 高血压 高血脂症 糖尿病
预后 预后因素
年龄 女性 吸烟 低血压 梗塞的部位 充血性心力衰竭 室性心律紊乱
影响疾病预后的因素
❖ 疾病自然史 ❖ 致病因素方面 质量与数量 ❖ 患者体质 ❖ 患者病情 ❖ 诊疗情况
预后因素
一、概念
❖ 疾病的预后（prognosis）是对某一个体在 接受某种致病因素暴露或患有某种疾病后， 其可能发生的各种转归的概率估计。
❖ 疾病预后是指疾病发生后，对将来发展为各 种不同结局或后果的预测。
❖ 预后包括痊愈、复发、恶化、伤残和死亡等， 通常以概率表示，如痊愈率、复发率、5年生 存率和死亡率等。
无疾病结局 的群体
随访时间
非暴露于某种预后因素队列
N of events N of no events N of events N of no events
过去
现在
将来
历史性
纳入病例
纳入病例
随
结局
访
前瞻性 结局
随 访
特点
对可疑的预后因素不能控制 分组自然形成 有同期对照
研究对象入组时，不应该已有过相关 的并发症或结局
三. 预后研究设计
描述性研究 队列研究（历史性、前瞻性〕 病例－对照研究
(一) 队列研究（Cohort study〕
经典设计方案
被观察的疾病人群,按是否暴露于 可疑预后因素,自然分为两个或多个队 列,随访一段时间后,确定并比较结果事 件的差异。
RR是前瞻性对列研究常用的指标。
暴露于某种预后因素队列
❖ 与疾病自然史区别
❖ 自然史指从发生疾病到出现疾病结局的全过程，临 床病程仅只其中的临床期；
❖ 自然史无医疗干预措施，临床病程伴有医疗干预措 施。
❖ 预后（prognosis）
❖ 完全康复（complete recovery）是机体的防卫、 代偿、适应等抗损害反应取得绝对优势，稳态恢复 的结果。例如：大多数传染病和轻微的外伤。