基因编辑技术和原理

• 应用技术
• 编辑 • 这不是CRISPR/Cas9这项明星技术第一次得到人们的关注。 在此之前，有着“豪华版”诺奖之称的“2015年度生命科 学突破奖”颁发给了发现基因组编辑工具“CRISPR/Cas9” 的两位美女科学家——珍妮弗· 杜德娜和艾曼纽· 夏邦杰。二 人更是获得了2015年度化学领域的引文桂冠奖——素有诺
• 基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实 现对特定DNA片段的敲除、加入等。而CRISPR/Cas9技 术自问世以来，就有着其它基因编辑技术无可比拟的优势， 技术不断改进后，更被认为能够在活细胞中最有效、最便 捷地“编辑”任何基因。
• 术语解读
• 编辑 • 基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实 现对特定DNA片段的敲除、加入等。 • 在过去几年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)为代 表的序列特异性核酸酶技术以其能够高效率地进行定点基 因组编辑, 在基础研究、基因治疗和遗传改良等方面展示出
• 执行来自百度文库段
• 编辑 • 1）基因敲除：如果想使某个基因的功能丧失，可以在这个 基因上产生DSB，非同源末端连接（NHEJ）修复的过程 中往往会产生DNA的插入或删除（indel），造成移码突变， 从而实现基因敲除。 • 2）特异突变引入：如果想把某个特异的突变引入到基